首個治療成人皮肌炎口服藥獲批

FDA 批准首個口服藥物用於治療成年人的皮肌炎，是‌全球首款獲准用於此適應症的口服藥物。

皮肌炎（Dermatomyositis）是一種罕見的自體免疫疾病，患者的免疫系統會攻擊自己身體的肌肉和皮膚，導致慢性發炎、漸進的肌無力和具有特徵的皮疹及疼痛搔癢性皮膚病變。幾十年來，皮肌炎患者的治療選擇十分有限，難以有效控制症狀。美國食品藥物管理局（FDA）最近批准Brepocitinib片劑用於治療成人皮肌炎，為患者提供了一個重要的全新選擇，即有效的口服治療方案。

JAK抑制劑

FDA藥物評估與研究中心免疫與發炎辦公室主任 Nikolay Nikolov表示，長期以來，皮肌炎患者一直面對著有效治療方案嚴重不足的問題，往往只能依賴原本用於治療其他疾病的藥物，今次為患者提供了一種已獲批准的口服療法，是一個意義重大的進步，且該療法已被證實有助於控制這種罕見且會致殘的疾病。

Brepocitinib是一種每日一次的口服片劑，其作用機轉是抑制Janus Kinase（JAK/TYK2）。Brepocitinib透過阻斷在人體免疫和發炎反應中起關鍵作用的JAK通路，幫助減少損害肌肉和皮膚的有害炎症，為疾病控制提供了一種有效的新選擇。

一項納入241名皮肌炎成年患者的3期隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照研究 評估了Brepocitinib的療效和安全性。參與者被隨機分配接受每日一次30毫克Brepocitinib、每日一次15毫克Brepocitinib或安慰劑治療，療程為52周。該研究在第52周測量了總改善評分（Total Improvement Score，TIS）—— TIS是一種標準化的評分工具，用於追蹤六個方面（肌肉力量、身體功能、皮膚和其他疾病活動度、肌肉酶以及醫生和患者對整體健康的評估）的變化，以評估患者皮肌炎的改善程度。

與接受安慰劑的患者相比，接受30毫克Brepocitinib治療的患者在第52周時的平均TIS評分更高（顯示臨床反應和疾病控制更佳）。患者的身體功能和皮膚疾病活動度也有所改善，並且更有可能在第48周減少皮質類固醇的使用。

副作用

藥物最常見的不良反應包括上呼吸道感染、頭痛、疲勞、泌尿道感染和惡心。接受Brepocitinib 30mg治療的受試者中，6%因不良反應而停止治療，而接受安慰劑的受試者則為11%。Brepocitinib的包裝盒上有黑框警告，提示其可能導致嚴重感染、全因死亡率升高（任何原因導致的死亡風險增加）、惡性腫瘤（癌症）、重大不良心血管事件（嚴重的心臟和血管問題）以及血栓形成（血栓）。3