港大医学院研究团队成功研发的三氧化二砷（俗称砒霜）口服药剂（药用口服砒霜或ARSENOL），可用于治疗一种死亡率高的血癌 —— 急性早幼粒细胞白血病。
药用口服砒霜的发明和应用是香港医学史上重要里程碑，不仅是香港首款自主发明和制造的处方药，也是首个获得美国、欧洲和日本专利的药物。
经过廿载不懈努力，港大医学院研究团队成功转化香港研发成果为临床应用，将药用口服砒霜纳入急性早幼粒细胞白血病（Acute Pomyelocytic Leukaemia，APL）患者的治疗方案。过往广泛的临床研究结果显示，药用口服砒霜具有高效性和安全性，APL患者的整体存活率超过97%，能显著减轻副作用和治疗负担。
提升存活率
香港大学李嘉诚医学院的研究团队在药用口服砒霜治疗APL已进行超过二十年广泛研究。在一项为期十五年的前瞻性随访研究中，超过400名复发性APL患者接受以药用口服砒霜为基础的治疗方案后，其分子生物学缓解率（Molecular Remission Rate）和五年整体存活率分别高达100%及80%。这些成果是在未进行骨髓移植的情况下实现的（骨髓移植是一种高度有毒的治疗方法，但全球多个没有药用口服砒霜药剂的地区仍然采用）。随后，研究团队将药用口服砒霜作为首次缓解后的维持治疗，证明五年无白血病存活率和整体存活率分别达至90%及97%。下一步是将药用口服砒霜纳入新确诊APL患者的第一线诱导治疗，并达至五年内100%无白血病的存活率和整体存活率。
综合目前的研究结果，港大医学院的研究人员已制定一套治疗计划，重点包括及早开始治疗、提供必要的支援性护理，以及在第一线诱导治疗中使口服砒霜药物。这套治疗计划能有效减低APL并发症所引致的早期死亡率，过去这一比例可高达20-30%。
研究团队目前正在香港测试一种全口服治疗方案（AAA）—— 由药用口服砒霜（Oral-ATO）、全反式维甲酸（All-trans Retinoic Acid，ATRA）及抗坏血酸（Ascorbic Acid）组成，并根据不同APL患者的风险进行调整。
新治疗标准
研究的首席研究员、港大医学院临床医学学院内科学系临床副教授乔夏利医生表示，这个全口服的治疗方案非常有效安全，能在专科门诊环境下为不同风险水平的APL患者提供药物治疗，且不需长期住院。药用口服砒霜的治疗方案可以大幅减少化疗的使用，不仅适用于低风险的APL患者，亦适用于所有APL患者，包括儿童和成人。
该药已获得美国食品及药物管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）的罕见病药物孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），同时取得美国FDA新药临床研究资格认定（Investigational New Drug Designation，IND）。这是首款由香港研发的抗癌处方药物获得FDA和EMA认证，对进行针对药用口服砒霜的全球性研究至关重要。此外，药用口服砒霜亦获得广东省药品监督管理局批准，经由香港大学深圳医院在大湾区作临床使用。在APL亚洲联盟的支持下，药用口服砒霜亦可在新加坡、马来西亚和台湾进行APL的研究及临床之用。
APL成为可治愈的疾病
乔夏利医生表示：「我们的研究成功转化为临床应用，惠及香港和世界各地病人。药用口服砒霜的研发不仅为APL患者的治疗方案带来重大变革。这一便捷有效的治疗选择，能够显著改善患者的生活质素。对于能将这项创新研究成果推向世界并担任先锋角色，并将致力于让所有APL患者都能获得这种挽救生命，且具有成本效益的疗法。通过扩大药用口服砒霜的普及性，我们期望APL成为可治愈的疾病，惠泽全球患者。」3
