新药降A型血友病出血率

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血友病是严重的遗传病,患者缺乏一种凝血蛋白,令血液不能正常凝固,可导致不受控的自发性出血,特别在关节及肌肉中,引发炎症、畸型,无法如常人一般生活。

友病是罕见疾病,全港约有200-300名血友病患者,年龄以15-29岁较多,血友病从婴儿时期开始,一生需要小心翼翼生活,因为只要遭遇轻微碰撞亦可导致内出血,严重患者甚至步行也可能令关节出血。

甚么是血友病?

血友病是一种伴随终生的遗传病。正常人体内有13种凝血因子帮助凝血,而血友病患者却因为基因出现病变,缺乏某种凝血因子,影响凝血能力。

血友病可分为A型血友病(缺乏第8凝血因子)及B型血友病(缺乏第9凝血因子)。在香港,血友病属罕见疾病,患者主要为男性,约80-85%患者属A型,估计全港有约200人,即是患者因缺乏第8凝血因子(Factor VIII)而无法正常凝血。在割伤、擦伤、流鼻血或剥牙等情况时,一般人仅会轻微出血;而部分血友病患者则可能流血不止。某些严重患者甚至没有任何外伤,身体亦可能出现自发性出血。

香港大学医学院儿童及青少年科学系系主任陈志峰教授指出,若没有适切的预防治疗,严重血友病患者于一个月中可能会出现2-5次自发性出血,包括关节出血或深层肌肉血肿。若患者的头、颈、胸腹或其他重要器官出血,严重更可致命。

A型血友病的预防治疗

现时治疗血友病,主要是输注凝血因子,除了在出血时输注外,亦会作为预防治疗,减轻患者在受伤时出血过多,同时亦预防自发性出血。不过,部分A型血友病患者在接受凝血因子治疗时,身体的免疫系统会将这些输注的浓缩凝血因子视作外来物质(即细菌、病毒等外来物)而产生抗体(抑制物),这些抑制物可致浓缩凝血因子的疗效大幅降低,甚至无效。

陈志峰教授指,病况轻微的A型的患者约有1-2%会对所输注的浓缩凝血因子产生抑制物,而严重患者产生抑制物则高达15-30%;这类病人需输注旁路制剂(By passing Agent,BPA)绕过抑制物来达致凝血效果。

医学界一直研究针对血友病患者出现抑制物的治疗,现时新治疗方式为双特异性单株抗体(Bispecific Monoclonal Antibodies),可取代第8凝血因子的功能,聚集第9a凝血因子和第10凝血因子,激活第10凝血因子,继而产生凝血酶凝血。一项刊登于《新英伦医学杂志》,对象为109 名(12岁或以上)带有抑制物的A型血友病患者的研究发现,与一直只用旁路制剂作需求性治疗的患者相比,转用新药作预防治疗,每年需要治疗的出血(treated bleeds)率减低87%,另一项临床研究则显示,12岁以下带有抑制物的A 型血友病儿童转用新疗法作预防性治疗后,87%「零出血」(zero treated bleeds),即未有需要治疗的出血。3

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