BAN2401有望减缓脑退化

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阿兹海默氏症是公认未有有效疗法的病症,最近美国科技公司与日本药厂联手研发的新药物BAN2401在治疗阿兹海默氏症取得进步,令人对这个刚完成第二期试验阶段的药物充满期待。

国生物科技公司Biogen与日本药厂Eisai联手开发阿兹海默氏症(Alzheimer’s Disease)新药BAN2401在一项二期临床试验中取得良好临床成果,在预设的临床终点上,显著延缓了认知障碍症的进展,也减少了大脑淀粉样蛋白的积聚。

BAN2401是一款人源化的抗体,其抗β-淀粉样原纤维(Anti-Amyloid Beta Protofibril)的抗体能抑制β-淀粉样原纤维,有望通过减少β-淀粉样蛋白,改善阿兹海默氏症的病情。

研究于856名受试者(患有轻度认知障碍或早期阿兹海默氏症患者)进行5个不同剂量BAN2401药物试验,唯于服药12个月后未能通过研究的第一个目标 —— 显示出明显改善。然而,在给予患者体重10毫克的最高剂量,则有超过八成受试者在18个月内,脑内的类淀粉蛋白斑块被完全去除,进行认知测验阿兹海默氏症综合指数(Alzheimer’s Disease Composite Score,ADCOMS),亦证实服用BAN2401的受试者较使用安慰剂的对照组减少了30%的退化。PET分析结果也表明,患者大脑中的淀粉样蛋白水平有显著下降。

安全和副作用

BAN2401为静脉给药,早期的安全性试验表明,BAN2401在所有水平都具有良好的耐受性,包括抗淀粉样蛋白治疗的副作用:包括淀粉样蛋白相关的影像异常(Amyloid Related Imaging Abnormalities) —— 微出血(ARIA-H)和大脑轻度肿胀(ARIA-E)。在五个治疗组别中有不到10%的患者出现ARIA,这可能会导致头痛、混乱和视力障碍,一旦药物停止就可以副作用就会消失。携带ApoEε4基因(阿兹海默氏症的主要遗传风险因素)的患者已知较容易出现ARIA-E问题。

今次的早期试验结果显示,BAN2401改善了研究参与者大脑中的认知并降低了阿兹海默氏症的临床症状,专家的态度都「谨慎乐观」地认为结果将在未来的临床试验中重复出现。但因为此药物针对Amyloid Beta蛋白,而Amyloid Beta蛋白与阿兹海默氏症的关联性,目前也仅只是假说,没有有效证据支持,因此,BAN2401药物是否能有效治疗阿兹海默氏症,尚有存疑。

距真正临床仍远

无论如何,过去所有药厂为阿兹海默氏症研发的药物,失败率高达99.6%,比研发癌症药物临床试验的成功率20%更低。现下美国Biogen与日本药厂Eisai称BAN2401药物能够减缓阿兹海默氏症的发展病程、放慢认知能力丧失速度,临床试验结果在「统计上有显著差异」(Statistically Significant),能将大脑中与阿兹海默氏症相关的蛋白质去除,确为治疗带来曙光。不过,<三阶段临床试验最终结果,预计要到2019年底或2020年初才会出炉,即是说,距离人类真正可临床使用还有一段很长日子。3

 

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