血友病是嚴重的遺傳病，患者缺乏一種凝血蛋白，令血液不能正常凝固，可導致不受控的自發性出血，特別在關節及肌肉中，引發炎症、畸型，無法如常人一般生活。
血友病是罕見疾病，全港約有200-300名血友病患者，年齡以15-29歲較多，血友病從嬰兒時期開始，一生需要小心翼翼生活，因為只要遭遇輕微碰撞亦可導致內出血，嚴重患者甚至步行也可能令關節出血。
甚麼是血友病？
血友病是一種伴隨終生的遺傳病。正常人體內有13種凝血因子幫助凝血，而血友病患者卻因為基因出現病變，缺乏某種凝血因子，影響凝血能力。
血友病可分為A型血友病（缺乏第8凝血因子）及B型血友病（缺乏第9凝血因子）。在香港，血友病屬罕見疾病，患者主要為男性，約80-85％患者屬A型，估計全港有約200人，即是患者因缺乏第8凝血因子（Factor VIII）而無法正常凝血。在割傷、擦傷、流鼻血或剝牙等情況時，一般人僅會輕微出血；而部分血友病患者則可能流血不止。某些嚴重患者甚至沒有任何外傷，身體亦可能出現自發性出血。
香港大學醫學院兒童及青少年科學系系主任陳志峰教授指出，若沒有適切的預防治療，嚴重血友病患者於一個月中可能會出現2-5次自發性出血，包括關節出血或深層肌肉血腫。若患者的頭、頸、胸腹或其他重要器官出血，嚴重更可致命。
A型血友病的預防治療
現時治療血友病，主要是輸注凝血因子，除了在出血時輸注外，亦會作為預防治療，減輕患者在受傷時出血過多，同時亦預防自發性出血。不過，部分A型血友病患者在接受凝血因子治療時，身體的免疫系統會將這些輸注的濃縮凝血因子視作外來物質（即細菌、病毒等外來物）而產生抗體（抑制物），這些抑制物可致濃縮凝血因子的療效大幅降低，甚至無效。
陳志峰教授指，病況輕微的A型的患者約有1-2％會對所輸注的濃縮凝血因子產生抑制物，而嚴重患者產生抑制物則高達15-30％；這類病人需輸注旁路製劑（By passing Agent，BPA）繞過抑制物來達致凝血效果。
醫學界一直研究針對血友病患者出現抑制物的治療，現時新治療方式為雙特異性單株抗體（Bispecific Monoclonal Antibodies），可取代第8凝血因子的功能，聚集第9a凝血因子和第10凝血因子，激活第10凝血因子，繼而產生凝血酶凝血。一項刊登於《新英倫醫學雜誌》，對象為109 名（12歲或以上）帶有抑制物的A型血友病患者的研究發現，與一直只用旁路製劑作需求性治療的患者相比，轉用新藥作預防治療，每年需要治療的出血（treated bleeds）率減低87％，另一項臨床研究則顯示，12歲以下帶有抑制物的A 型血友病兒童轉用新療法作預防性治療後，87%「零出血」（zero treated bleeds），即未有需要治療的出血。3
