減緩腦退化新藥被批

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美國食品及藥物管理局批准了Kisunla(Donanemab-azbt)注射液用於治療早期阿茲海默症(認知障礙症)的成年患者,包括輕度認知障礙患者以及輕度癡呆階段的患者。

茲海默症(Alzheimer’s Disease,AD)病徵的可怕大部分人都見過 —— 退化、失憶、忽然分不清方向,更可怕是阿茲海默症是一種不可逆轉的進行性腦部疾病,現時的藥物治療都是以減緩退化為主。據估計,阿茲海默症全球超過5千萬患者,此病會慢慢破壞記憶和思考能力,並最終導致個人的失能。雖然阿茲海默症的具體病因尚未完全清晰,但其特徵是大腦發生變化,包括β澱粉樣斑塊和神經原纖維或tau蛋白纏結,導致神經元及其連接喪失。這些變化會影響人的記憶、思考和說話的能力。

減緩腦退化

Kisunla為減緩疾病進展的新型藥物中的一種,與批准用於某些早期阿茲海默症患者的藥物Leqembi類似,是一種單株抗體,專門設計用於識別體內特定目標的蛋白質。這兩種藥物都針對β-澱粉樣蛋白 —— 一種有毒蛋白質,會在阿茲海默症患者的大腦中積聚,形成斑塊,被認為會破壞正常的大腦訊號傳導。這兩種藥物都有助於清除有毒β-澱粉樣蛋白的累積。

研究人員對 1,736 名處於阿茲海默症早期階段的男性和女性進行了Kisunya的研究,患者此時思維和記憶能力的下降程度較低,年齡從59-86歲不等,平均年齡73歲,57%為女性,91%是白人,6%是亞洲人,4%是西班牙裔或拉丁裔,2%是黑人或非裔美國人。所有參與者的大腦中都有證據表明出現阿茲海默症斑塊以及tau蛋白纏結(這是一種隨著疾病進展而在神經元內積累和聚集的條狀蛋白質)。18個月後,與接受安慰劑藥物的研究參與者相比,接受Kisunla治療的受試者的思考和記憶能力的下降速度減緩了約四個半月至七個半月。研究一年後,接受Kisunla治療的受試者中有近半保持相同的認知水平,而使用安慰劑的受試者中只有不到三分之一。

此藥對於症狀輕微的人、75歲以下以及大腦中tau蛋白水平低的人,效益最為明顯。大多數服用該藥物的患者大腦中的澱粉樣蛋白斑塊也被清除。要注意的是,無論使用Kisunla或Leqembi都無法逆轉或修復已經發生的大腦損傷。

Kisunla每四周靜脈注射一次,通常在診所或醫院進行,通常需時30分鐘。接受輸注的患者可能會出現類似流感的寒顫、發燒、惡心,面部、嘴唇或嘴巴腫脹,出汗和其他副作用。

接受Kisunla治療,在PET腦部掃描顯示β-澱粉樣蛋白水平極低後,患者可以停止用藥。在臨床試驗中,17%的患者能夠在6個月後停止服用該藥物,47%的患者在一年後停止服用該藥物,69%的患者在18個月後停止服用。

效益與風險

美國食品及藥物管理局(FDA)認為,Kisunla對阿茲海默症早期患者和輕度認知障礙患者(通常會發展為全面的阿茲海默症)顯示出一定的益處,但可能對那些患有更嚴重認知障礙疾病的人沒有幫助。新療法可能會減緩阿茲海默症早期患者記憶力和思考能力的下降,但不能逆轉記憶力喪失或其他症狀,也不能把疾病治愈。

Kisunla治療存在一定風險,最常見的副作用包括頭痛及「澱粉樣蛋白相關影像異常」(Amyloid-related Imaging Abnormalities,ARIA)、大腦暫時腫脹,可能伴隨大腦表面或附近出現出血點。腫脹和出血通常很輕微,不會引起症狀,但在極少數情況下,腫脹和出血可能會較嚴重,並可能危及生命。因此,必須對患者進行密切監測,醫生和患者須仔細權衡用藥的益處和風險。頭痛是另一種常見的副作用,如果服用薄血藥的患者,發生腦出血的風險可能會更高。3

 

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