FDA批降膽固醇上市

FDA批准了Eenlicitide（首個口服的PCSK9抑制劑）作為飲食和運動的輔助療法，用於降低成人高膽固醇血症患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。

美國食品及藥物管理局（FDA）批准口服PCSK9抑制劑，通用名稱為Eenlicitide上市，為那些接受現有療法仍無法有效降低LDL-C（即「壞」膽固醇）水平的成人患者提供新的治療選擇。此前，降膽固醇藥PCSK9抑制劑僅以注射劑形式上市，FDA此次批准反映了慢性心血管疾病治療領域持續取得進展。

多項治療選擇

現時最為廣泛使用控制低密度脂蛋白膽固醇的藥物為他汀類（Statins）藥物或他汀類合併Ezetimibe。他汀類藥物的降血脂效果隨劑量增加而增強，且能與Ezetimibe合併使用以達到更好的降血脂效果，副作用是肌肉疼痛及或會影響肝功能。Ezetimibe能抑制腸道對於食物中膽固醇的吸收，進一步降低血液中的低密度脂蛋白膽固醇。PCSK9抑制劑（Proprotein Convertase Subtilisin／Kexin Type 9）是近年較新的降血脂藥物，眾多臨床研究已證實PCSK9抑制劑能有效降低血液中的低密度脂蛋白膽固醇並具有良好的安全性，也不會出現肌肉疼痛與肝功能指數異常等副作用。

FDA藥物評估與研究中心代理主任指，心血管疾病仍是美國首要死因，而壞膽固醇是其最重要的可控危險因子之一，批准新藥是為高膽固醇血症成人患者提供了一種新的治療選擇。

高膽固醇血症是指血液中壞膽固醇含量過高。隨著時間的推移，過量的壞膽固醇會在動脈壁內積聚，形成斑塊（Plaques），導致血管狹窄，血流受阻。如果斑塊破裂，則可能引發血栓形成，增加心臟病發作或中風的風險。由於高膽固醇通常不會引起任何症狀，許多人直到常規血液檢查才發現自己患有此病。高脂飲食、缺乏運動、體重超標和遺傳性疾病都可能導致膽固醇水平升高。

多種藥物可用於降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C），包括他汀類藥物、Ezetimibe和注射PCSK9抑制劑。Eenlicitide則是首個口服PCSK9抑制劑。

大幅降壞膽固醇

兩項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗評估了Eenlicitide的療效和安全性，共3207名高膽固醇血症成人患者參與，包括接受最大耐受劑量他汀類藥物治療的家族性遺傳患者。兩項研究的主要終點均為與安慰劑組相比，治療24周時壞膽固醇的變化。結果顯示Eenlicitide能夠令高膽固醇患者的LDL-C降低高達59%。

在第一項試驗中，接受Eenlicitide治療的患者與接受安慰劑治療的患者相比，不良反應的發生率相似。在第二項試驗中，Eenlicitide治療組比安慰劑組更常見的不良反應是腹瀉和頭暈。在兩項試驗中，Eenlicitide治療組和安慰劑組因不良反應而停藥的比例相當。Eenlicitide是美國首款經FDA批准的口服PCSK9抑制劑，標誌著膽固醇治療領域的一大突破。3