CAR-T免疫疗法治血癌

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急性淋巴白血病(血癌)一直都是杀伤力大的癌症,自FDA于2017年8月底批准全球首个CAR-T基因疗法治疗急性淋巴白血病(ALL)病童后,血癌治疗总算出现突破。

10月中旬,另一个免疫疗法亦被批出。美国食品及药物管理局(FDA)在今年8月时批出第一个基因修饰技术CAR-T疗法用于治疗25岁以下罹患复发性的B细胞急性淋巴白血病(ALL)患者,虽然是天价治疗(约50万美元),总算是崭新的治疗方向。10月中,FDA再次批出第二个CAR-T免疫疗法药物Yescarta,用于治疗大B细胞非何杰金淋巴癌的成年患者。而这个为血癌患者量身订制的一次性CAR-T疗法,每位患者的疗程约17天,治疗费达37.3万美元。

Yescarta是嵌合抗原受体T细胞(Chimeric Antigen Receptor T-cell Immunotherapy,CAR-T)免疫疗法,是FDA批准的第二种基因治疗方法,也是第一种用于部分非何杰金淋巴瘤(Non-Hodgkin Lymphoma,NHL)类型的基因治疗。

FDA专员Scott Gottlieb博士指:「FDA在短短几十年的时间内将基因治疗从一个有希望的概念转变为一种切实可行的方案,致力发展治疗严重的致命疾病和大部分不可治愈的癌症,我们致力于支持和帮助加快这些产品的开发。」

弥漫性大B细胞淋巴瘤(Diffuse Large B-cell Lymphoma,DLBCL)是成年人最常见的非何杰金淋巴瘤(NHL)类型。NHL是在免疫系统淋巴细胞的癌症,可以是快速生长(侵略性)或缓慢生长。美国每年诊断出约72,000例NHL病例,其中DLBCL约占所有病例的三分一。

Yescarta批准用于复发性及使用另外两种治疗失败的DLBCL成人患者,不适用于治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤患者。

CAR-T疗法与常规的小分子或生物疗法不同,它是由患者自身的细胞产生。治疗时,患者血液中的T细胞被提出,经过改造后可表达出嵌合抗原受体(Chimeric Antigen Receptor),从而识别并攻击表达特定抗原的肿瘤细胞及其他B细胞。Yescarta是利用患者自己的免疫系统产生的定制治疗,以收集患者的T细胞进行遗传修改,细胞被修改后再注入到患者体内。

Yescarta的安全性和有效性建基于百多名难治性或复发性大B细胞淋巴瘤的成人临床试验中,完成治疗后的完全缓解率为51%。经过一次性治疗后6个月,36%患者完全缓解(肿瘤完全消失)、82%部分缓解(肿瘤缩小或活性下降),存活率80%,疗效令人振奋,也成功得到FDA批准上市。

此药有潜在的严重副作用,可出现细胞激素释放综合症(Cytokine Release Syndrome,CRS)及神经毒性,故包装上注有黑框警告,CRS和神经系统毒性都是可能致命或威胁生命的严重副作用。其他副作用包括发生高热和流感样症状、严重感染,低血球细胞读数和减弱免疫系统。Yescarta治疗的副作用通常出现在头1-2周之内,也有些副作用可能会在以后发生。3

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