FDA首批治疗罕见血液病药物

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贫血是一种常见症状,但地中海贫血症则是由父母遗传的疾病,患者需要长期输入红血球以延长生命,美国食品及药物管理局最近批出新药,可减低患者的输血次数。

国食品及药物管理局(FDA)已批准Reblozyl(luspatercept-aamt)用于治疗需要定期输注红血球细胞(Red Blood Cell,RBC)的成人β地中海贫血症(Beta Thalassemia)患者的贫血(缺乏红血球细胞)。

FDA肿瘤学办公室主任Richard Pazdur医生表示:当患者接受多次输血时,身体存在含铁过量的风险,有可能会影响许多器官。现时批准的新药为患者提供了一种疗法,有助于减少输血次数。

地中海贫血症是遗传性疾病,大致分为两种 —— ⍺型地中海型贫血症与β型地中海贫血症,两类型都有轻度及严重的不同症型,会出现长期慢性贫血,显著影响患者的生活质素,可导致疲累、气短、注意力下降、日常活动水平受限等症状,慢性贫血患者通常需要依赖经常输入红血球细胞缓解症状,严重患者更需倚赖输血维持生命。

β地中海贫血(Beta Thalassemia)也称为「库利性贫血」(Cooley’s anemia),是由血红蛋白的遗传缺陷引起。身体的血红蛋白产生减少或无效,导致健康红血球细胞产生减少,从而导致严重的贫血(一种可能使人衰弱并导致患者更严重的并发症疾病)以及其他严重的健康问题。在患有β地中海贫血症的人中,血红蛋白含量低会导致身体许多个部位缺氧和贫血,或会导致严重的并发症。对β地中海贫血症患者的治疗方案主要以终身输入红血球以延长患者的生存期为主,但长年输血可导致患者身体的铁含量增加,出现严重并发症,例如器官损伤及发生异常血块增加的风险。

Reblozyl获批准使用基于336例需要RBC输血的β地中海贫血症患者的临床试验结果,在接受试验者当中有112例只接受安慰剂。结果发现,相较于接受安慰剂的患者,接受Reblozyl的患者中有21%的输血量减少了至少33%。β地中海贫血症患者减少输血量亦即意味着患者在服用Reblozyl的同时连续12周需要较少输血。

Reblozyl为红血球细胞成熟剂,是一种可溶性融合蛋白,由人类免疫球蛋白G1(IgG1)与活化素受体IIB(ActRIIB)的细胞融合而成,可促进晚期红血球细胞的分化和成熟。此药是唯一一种获FDA批准的类胡萝卜素成熟剂,通过调节晚期红血球细胞的成熟来帮助患者减轻RBC的输血负担。此药得到FDA授予孤儿药资格,亦得到快速批核用于治疗β地中海贫血症。

用药者常见的副作用是头痛、骨痛、关节痛(关节痛)、疲倦、咳嗽、腹痛、腹泻和头晕。患者在使用Reblozyl时可能会出现高血压。建议医护人员在治疗过程中监测患者的血压,并在必要时开始抗高血压治疗。接受治疗的患者应监测血栓形成(血凝块)。FDA建议医护人员须告诉育龄女性在使用Reblozyl治疗期间应使用有效的避孕方法。孕妇或哺乳期的妇女不应服用,药物可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。此药有望在FDA批准后上市,每25mg的定价约为3440美元。3

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