FDA批准多发性硬化症仿制药

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美国食品及药物管理局(FDA)批准首批用于缓解成人患者复发性多发性硬化症仿制Fingolimod(Gilenya)口服胶囊的申请,意味着此病将来治疗成本的降低及更多病人可以受惠。

FDA药物评估和研究中心主任Janet Woodcock博士说:「批准安全有效的非专利药,使患者有更多的治疗选择,仍然是FDA的优先事项。获得负担得起的治疗方法对于需要持续护理的患者至关重要。FDA长期致力于增加患者获得低成本、高质量仿制药的机会。」

多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)是中枢神经系统的一种慢性炎症性自身免疫性疾病,会破坏大脑细胞,影响与身体其他部位之间的交流。这种病是年轻人中枢神经系统残疾的最常见原因之一,平均发病年龄是二十多岁,女性比男性早五年,且女性发病比例约为男性的两倍。对于大多数患有多发性硬化症的人,身体功能会逐渐恶化和出现新症状(称为复发或发作),在发作初期是可以自行恢复(称为缓解)。随着时间流逝,恢复程度逐渐递减,导致功能渐次下降和残疾增加。

多发性硬化症是一种中枢神经系统的慢性疾病,病变位于脑部或脊髓。通常来说,多发性硬化症的临床表征依照所影响的病变部位及神经组织而定,例如影响肌肉协调能力、导致视力减弱、阻塞或延迟神经信号的发出和接收。病变位于大脑时,会出现类似中风症状,像半身不遂或口齿不清;若大脑前额叶病变,则可能有类似忧郁症状发生;视神经受到影响时,则可能视力受影响;如果脊髓有病变,则使肢体行动酸麻无力。此疾病的症状因人及病况而异,严重程度不尽相同,最严重者会瘫痪甚至死亡。目前为止,仍然未有根治多发性硬化症的方法,治疗重点是缓解持续的症状和加快复发后的康复,以改善患者的生活质素。

现时比较多使用的治疗药物有类固醇和两种干扰素,前者用于控制急性的发作,后者可以减少复发频率和延缓残障程度。此外,新的治疗方法尚在试验中。由于每个患者的病程不同,治疗方法亦有差异,患者应向主诊医生详细咨询。

Fingolimod是一种广泛使用的口服治疗方法,由鞘氨酸激酶(Sphingosine Kinase)代谢成活性代谢物Fingolimod Phosphate。Fingolimod Phosphate是一种鞘氨酸1-磷酸盐(Sphingosine 1-Phosphate,S1P)受体调节剂,可以降低多发性硬化症患者疾病复发的频率,延缓疾病恶化程度,亦可以保持淋巴结内特定的免疫细胞,防止作用于中神系统造成损害。

临床试验报告的最常见副作用包括头痛、肝酵素升高、腹泻、咳嗽、流行性感冒、鼻窦炎、背痛、腹痛及四肢疼痛。严重的风险包括心律减慢,尤其在首次给药后出现,亦可能增加严重感染的风险。在治疗期间和停药后两个月应监测患者的感染情况。据报道,使用Fingolimod治疗的患者,或可出现罕见会导致死亡或严重残疾的脑部感染,称为进行性多灶性白质脑炎(Progressive Multifocal Leukoencephalopathy,PML)。PML病例通常发生在免疫系统较弱的患者中。Fingolimod亦可能会增加脑部血管肿胀和变窄的风险。其他严重风险包括呼吸系统问题、肝损伤、血压升高和皮肤癌,亦可对发育中的胎儿造成伤害;医护人员应告知育龄妇女药物的潜在危险,并采取有效避孕措施。3

 

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