欧盟委员会批准Ivosidenib作为两种难治性肿瘤的标靶治疗药物，即急性髓性白血病和晚期胆管癌，是第一个在欧洲获得批准使用的IDH1抑制剂。
口服Ivosidenib是一种异柠檬酸脱氢酶-1（Isocitrate Dehydrogenase-1，IDH1）抑制剂，适用于治疗被检测携带易感IDH1突变、患有复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者，于2018年在美国首次获得批准，用于治疗一线和复发／难治性（Relapsed/Refractory，R/R）的AML患者，以及胆管癌患者。2022年，亦得到中国国家药监局批准进入中国市场。
Ivosidenib被批准与Azacitidine联合用于治疗不适合接受标准化疗的被诊断出现异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）R132突变的急性髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）成年患者；以及单一用于治疗具有IDH1 R132突变的晚期或转移性胆管癌（Cholangiocarcinoma）成年患者。
AML存活率低
急性髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人中最常见的急性白血病，75岁以上AML患者的两年生存率低于10%。一直以来，被诊断出患有急性髓性白血病或胆管癌患者的预后一直很差，治疗选择亦非常有限。
欧盟委员会（The European Commission）对Ivosidenib的批准是根据一项发表在「新英格兰医学杂志」（New England Journal of Medicine）上的试验研究。研究是一项全球性、第三期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，结果证明Ivosidenib+Azacitidine是新诊断IDH1突变AML患者的有效联合治疗选择。最常见的不良反应是呕吐、中性粒细胞减少、血小板减少、心电图QT间期延长和失眠。
胆管癌只手术可治
胆管癌（Cholangiocarcinoma）是一种较罕见的侵袭性肿瘤，通常与肝硬化或肝感染等病史有关。在欧洲，五年存活率为9%，如果出现转移，生存率几近零，只有手术被证明可以治愈患者，但手术治疗仅适用于条件适合的有限数量患者，且复发风险高，若不适合手术或术后病情复发的胆管癌患便需要使用化疗和免疫治疗。
欧盟委员会对Ivosidenib用于胆管癌的批准是根据一项名为ClarIDHy的试验，这是一个针对曾经接受治疗的胆管癌IDH1突变随机第三期试验。研究的结果表明，随机分配至Ivosidenib的IDH1突变晚期胆管癌患者，Ivosidenib治疗与安慰剂相比在数值上提高了整体生存益处。
Ivosidenib保留了一定的生活质量并且耐受性良好。最常见的不良反应是疲倦、恶心、腹痛、腹泻、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。3
