新药有望治疗失智症

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美国食品及药物管理局批准Aducanumab用于治疗阿尔茨海默氏症(Alzheimer’s Disease)—— 香港一般称为失智症。阿尔茨海默氏症是一种影响620万美国人(全球成千上万人口)的疾病。

药Aducanumab的批准是通过加速审批(Accelerated Approval)途径得到,加速审批药物多使用于与现有治疗方法相比具有意义的治疗优势,可治疗严重或危及生命疾病的药物。加速审批可以基于药物对替代终点的影响,该终点可合理地预测对患者的临床益处,并需要进行批准后试验以验证药物提供预期的临床益处。

FDA药物评估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni医生指,阿尔茨海默氏症是一种灾难性的疾病,对被诊断为阿尔茨海默氏症的人以及他们的亲人的生活产生深远影响,目前可用的疗法只能治疗疾病的症状。今次审批的治疗方法是第一种针对和影响阿尔茨海默氏症潜在疾病过程的治疗方法。正如我们从抗癌斗争中了解到加速审批途径可以更快地为患者带来治疗,同时刺激更多的研究和创新。

异常蛋白影响脑神经

阿尔茨海默氏症是一种不可逆转的渐进性脑部疾病,它会慢慢破坏记忆和思维能力,最终更会破坏患者执行简单生活的能力。虽然阿尔茨海默氏症的具体原因尚不完全清楚,但它的特点是大脑中的变化 —— 包括淀粉样斑块(Amyloid Plaques)和神经原纤维( Neurofibrillary)缠结或产生异常的tau蛋白 —— 导致神经元连接丧失。这些变化会影响个人的记忆和思考能力。

Aducanumab代表了首个被批准用于阿尔茨海默氏症的治疗方法。这是自2003年以来首个获批用于阿尔茨海默氏症的新疗法,也是首个针对该疾病基本病理的生理学疗法。

研究人员在3,482名患者参与的三项独立研究中评估了Aducanumab的疗效。这些研究包括对阿尔茨海默氏症病患者进行双盲、随机、安慰剂对照的剂量范围研究。在接受治疗的患者中,淀粉样蛋白斑块随着药物剂量和作用时间显著减少,而对照组中患者的淀粉样蛋白斑块则没有减少。

这些结果支持Aducanumab加速批准是基于减少大脑中淀粉样蛋白斑块的替代终点 —— 阿尔茨海默氏症的一个标志。β淀粉样蛋白斑块(Amylo Beta Plaque)是使用正电子断层扫描(Positron Emission Tomography,PET)进行量化,以估计或预计会受到阿尔茨海默氏症广泛影响的大脑区域,与预计不受此类病理学影响的大脑区域相比β淀粉样蛋白斑块的
水平。

药物的副作用

处方Aducanumab的警告,包括病人会出现淀粉样蛋白相关成像异常(Amyloid-Related Imaging Abnormalities,ARIA),最常见是大脑区域的暂时肿胀,通常会随着时间而消退并且不会引起症状,有些人可能会出现头痛、意识模糊、头晕、视力改变或恶心的症状。 Aducanumab的另一个警告是过敏反应的风险,包括血管性水肿和荨麻疹。

根据加速批准条款,该条款为患有该疾病的患者提供更早的治疗机会,FDA 要求生产商进行一项新的随机对照临床试验,以验证该药物的临床益处。如果试验未能验证临床获益,FDA 可能会启动程序撤回该药物的批准使用。3

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