FDA批出血癌新療法

FDA批准一種用於治療重型再生障礙性貧血的細胞療法，為缺乏親緣匹配捐贈的患者帶來治療希望，提高患者的康復率。

美國食品及藥物管理局（FDA）批准Omidubicel-onlv為首個獲准專門用於治療重型再生障礙性貧血（Severe Aplastic Anemia，SAA）的細胞療法，該批准滿足了不少病患者迫切的需求。Omidubicel-onlv獲准用於6歲及以上成人和兒童的再生障礙性貧血患者，但需在接受減量骨髓抑制調理治療（Reduced Intensity Conditioning）後使用。早於2023年，該藥物已獲得FDA批准用於治療惡性血液腫瘤疾病（Hematological Malignancy），此次核准的新適應症使其成為一種新型的輔助移植選擇。

重型再生障礙性貧血

重型再生障礙性貧血（SAA）是一種罕見且危及生命的血液系統疾病，特徵是患者的骨髓無法產生足夠的血細胞 —— 包括紅血球、白血球和血小板。在SAA中，幹細胞通常是因為自身免疫系統攻擊而受到損害。

由於患者無法產生足夠的血球細胞，身體較為脆弱，症狀包括疲倦、呼吸急促、皮膚蒼白、頻繁或持續感染、不明原因或容易瘀青。重型再生障礙性貧血可緩慢或突然發展，最嚴重情況甚至可能致命。幹細胞移植（Stem Cell Transplantation）為SAA提供了一種潛在的治愈方法。然而，許多患者缺乏親緣配對捐贈者，嚴重限制了他們的治療選擇。

Omidubicel-onlv為這些高風險患者提供了一個新的治療方案，FDA的批准是基於一項正在進行的開放標籤、單中心研究的結果，該研究由美國國立衛生研究院（NIH）國家心肺血液研究所的Richard Childs醫學博士領導。

該研究重點關注對標準療法無反應、被認為是高風險的患者，研究結果為「顯著優於預期」，數據突顯了Omidubicel-onlv促進血球計數快速且顯著恢復的能力。

根據2025年美國血液學會年會上發表的新數據，95%的患者實現了中性粒細胞的快速恢復，恢復時間中位數為8天。最初的核准數據顯示，中位恢復時間為11天，86%患者在100天時實現了早期且持續的中性粒細胞恢復。數據也顯示，無疾病存活率和總存活率均為94%，86%患者實現了紅血球恢復。更重要是，該療法與幹細胞移植相關的嚴重不良事件發生率亦低，僅有16%患者出現輕度急性移植物抗宿主疾病（Graft-versus-host Disease，GVHD），未觀察到重度急性GVHD或慢性GVHD病例。

重度再生障礙性貧血是一種罕見且危及生命的血液疾病，患者的骨髓無法產生足夠的血細胞。幹細胞移植提供了潛在治愈的可能性；然而，許多患者卻缺乏能匹配的同胞供體。FDA批准Omidubicel-onlv用於治療SAA，對患者而言具有變革性意義，為許多缺乏親緣匹配捐贈的患者提供了一種新的移植選擇。

複雜的治療處理

SAA的治療處理十分複雜，需要在骨髓衰竭相關風險與必要的治療之間取得平衡。醫護人員也必須考慮 —— 包括放射線／化療、接觸有毒化學物質以及使用特定處方藥（例如用於治療類風濕性關節炎的氯黴素或金製劑），都可能導致或增加再生障礙性貧血的風險。

使用Omidubicel-onlv是一種複雜的細胞療法，需要高度協調的臨床和後勤支援。對於藥劑師而言，管理藥物交互作用、協調細胞產品處理的冷鏈物流以及確保移植前後支持性用藥方案的正確執行，是患者治療過程中不可或缺的一部分。3