阿茲海默氏症是公認未有有效療法的病症，最近美國科技公司與日本藥廠聯手研發的新藥物BAN2401在治療阿茲海默氏症取得進步，令人對這個剛完成第二期試驗階段的藥物充滿期待。
美國生物科技公司Biogen與日本藥廠Eisai聯手開發阿茲海默氏症（Alzheimer’s Disease）新藥BAN2401在一項二期臨床試驗中取得良好臨床成果，在預設的臨床終點上，顯著延緩了認知障礙症的進展，也減少了大腦澱粉樣蛋白的積聚。
BAN2401是一款人源化的抗體，其抗β-澱粉樣原纖維（Anti-Amyloid Beta Protofibril）的抗體能抑制β-澱粉樣原纖維，有望通過減少β-澱粉樣蛋白，改善阿茲海默氏症的病情。
研究於856名受試者（患有輕度認知障礙或早期阿茲海默氏症患者）進行5個不同劑量BAN2401藥物試驗，唯於服藥12個月後未能通過研究的第一個目標 —— 顯示出明顯改善。然而，在給予患者體重10毫克的最高劑量，則有超過八成受試者在18個月內，腦內的類澱粉蛋白斑塊被完全去除，進行認知測驗阿茲海默氏症綜合指數（Alzheimer’s Disease Composite Score，ADCOMS），亦證實服用BAN2401的受試者較使用安慰劑的對照組減少了30％的退化。PET分析結果也表明，患者大腦中的澱粉樣蛋白水平有顯著下降。
安全和副作用
BAN2401為靜脈給藥，早期的安全性試驗表明，BAN2401在所有水平都具有良好的耐受性，包括抗澱粉樣蛋白治療的副作用：包括澱粉樣蛋白相關的影像異常（Amyloid Related Imaging Abnormalities） —— 微出血（ARIA-H）和大腦輕度腫脹（ARIA-E）。在五個治療組別中有不到10％的患者出現ARIA，這可能會導致頭痛、混亂和視力障礙，一旦藥物停止就可以副作用就會消失。攜帶ApoEε4基因（阿茲海默氏症的主要遺傳風險因素）的患者已知較容易出現ARIA-E問題。
今次的早期試驗結果顯示，BAN2401改善了研究參與者大腦中的認知並降低了阿茲海默氏症的臨床症狀，專家的態度都「謹慎樂觀」地認為結果將在未來的臨床試驗中重複出現。但因為此藥物針對Amyloid Beta蛋白，而Amyloid Beta蛋白與阿茲海默氏症的關聯性，目前也僅只是假說，沒有有效證據支持，因此，BAN2401藥物是否能有效治療阿茲海默氏症，尚有存疑。
距真正臨床仍遠
無論如何，過去所有藥廠為阿茲海默氏症研發的藥物，失敗率高達99.6%，比研發癌症藥物臨床試驗的成功率20%更低。現下美國Biogen與日本藥廠Eisai稱BAN2401藥物能夠減緩阿茲海默氏症的發展病程、放慢認知能力喪失速度，臨床試驗結果在「統計上有顯著差異」（Statistically Significant），能將大腦中與阿茲海默氏症相關的蛋白質去除，確為治療帶來曙光。不過，<三階段臨床試驗最終結果，預計要到2019年底或2020年初才會出爐，即是說，距離人類真正可臨床使用還有一段很長日子。3
