港大醫學院研究團隊成功研發的三氧化二砷（俗稱砒霜）口服藥劑（藥用口服砒霜或ARSENOL），可用於治療一種死亡率高的血癌 —— 急性早幼粒細胞白血病。
藥用口服砒霜的發明和應用是香港醫學史上重要里程碑，不僅是香港首款自主發明和製造的處方藥，也是首個獲得美國、歐洲和日本專利的藥物。
經過廿載不懈努力，港大醫學院研究團隊成功轉化香港研發成果為臨床應用，將藥用口服砒霜納入急性早幼粒細胞白血病（Acute Pomyelocytic Leukaemia，APL）患者的治療方案。過往廣泛的臨床研究結果顯示，藥用口服砒霜具有高效性和安全性，APL患者的整體存活率超過97%，能顯著減輕副作用和治療負擔。
提升存活率
香港大學李嘉誠醫學院的研究團隊在藥用口服砒霜治療APL已進行超過二十年廣泛研究。在一項為期十五年的前瞻性隨訪研究中，超過400名復發性APL患者接受以藥用口服砒霜為基礎的治療方案後，其分子生物學緩解率（Molecular Remission Rate）和五年整體存活率分別高達100%及80%。這些成果是在未進行骨髓移植的情況下實現的（骨髓移植是一種高度有毒的治療方法，但全球多個沒有藥用口服砒霜藥劑的地區仍然採用）。隨後，研究團隊將藥用口服砒霜作為首次緩解後的維持治療，證明五年無白血病存活率和整體存活率分別達至90%及97%。下一步是將藥用口服砒霜納入新確診APL患者的第一線誘導治療，並達至五年內100%無白血病的存活率和整體存活率。
綜合目前的研究結果，港大醫學院的研究人員已制定一套治療計劃，重點包括及早開始治療、提供必要的支援性護理，以及在第一線誘導治療中使口服砒霜藥物。這套治療計劃能有效減低APL併發症所引致的早期死亡率，過去這一比例可高達20-30%。
研究團隊目前正在香港測試一種全口服治療方案（AAA）—— 由藥用口服砒霜（Oral-ATO）、全反式維甲酸（All-trans Retinoic Acid，ATRA）及抗壞血酸（Ascorbic Acid）組成，並根據不同APL患者的風險進行調整。
新治療標準
研究的首席研究員、港大醫學院臨床醫學學院內科學系臨床副教授喬夏利醫生表示，這個全口服的治療方案非常有效安全，能在專科門診環境下為不同風險水平的APL患者提供藥物治療，且不需長期住院。藥用口服砒霜的治療方案可以大幅減少化療的使用，不僅適用於低風險的APL患者，亦適用於所有APL患者，包括兒童和成人。
該藥已獲得美國食品及藥物管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）的罕見病藥物孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD），同時取得美國FDA新藥臨床研究資格認定（Investigational New Drug Designation，IND）。這是首款由香港研發的抗癌處方藥物獲得FDA和EMA認證，對進行針對藥用口服砒霜的全球性研究至關重要。此外，藥用口服砒霜亦獲得廣東省藥品監督管理局批准，經由香港大學深圳醫院在大灣區作臨床使用。在APL亞洲聯盟的支持下，藥用口服砒霜亦可在新加坡、馬來西亞和台灣進行APL的研究及臨床之用。
APL成為可治愈的疾病
喬夏利醫生表示：「我們的研究成功轉化為臨床應用，惠及香港和世界各地病人。藥用口服砒霜的研發不僅為APL患者的治療方案帶來重大變革。這一便捷有效的治療選擇，能夠顯著改善患者的生活質素。對於能將這項創新研究成果推向世界並擔任先鋒角色，並將致力於讓所有APL患者都能獲得這種挽救生命，且具有成本效益的療法。通過擴大藥用口服砒霜的普及性，我們期望APL成為可治愈的疾病，惠澤全球患者。」3
