新藥降A型血友病出血率

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血友病是嚴重的遺傳病,患者缺乏一種凝血蛋白,令血液不能正常凝固,可導致不受控的自發性出血,特別在關節及肌肉中,引發炎症、畸型,無法如常人一般生活。

友病是罕見疾病,全港約有200-300名血友病患者,年齡以15-29歲較多,血友病從嬰兒時期開始,一生需要小心翼翼生活,因為只要遭遇輕微碰撞亦可導致內出血,嚴重患者甚至步行也可能令關節出血。

甚麼是血友病?

血友病是一種伴隨終生的遺傳病。正常人體內有13種凝血因子幫助凝血,而血友病患者卻因為基因出現病變,缺乏某種凝血因子,影響凝血能力。

血友病可分為A型血友病(缺乏第8凝血因子)及B型血友病(缺乏第9凝血因子)。在香港,血友病屬罕見疾病,患者主要為男性,約80-85%患者屬A型,估計全港有約200人,即是患者因缺乏第8凝血因子(Factor VIII)而無法正常凝血。在割傷、擦傷、流鼻血或剝牙等情況時,一般人僅會輕微出血;而部分血友病患者則可能流血不止。某些嚴重患者甚至沒有任何外傷,身體亦可能出現自發性出血。

香港大學醫學院兒童及青少年科學系系主任陳志峰教授指出,若沒有適切的預防治療,嚴重血友病患者於一個月中可能會出現2-5次自發性出血,包括關節出血或深層肌肉血腫。若患者的頭、頸、胸腹或其他重要器官出血,嚴重更可致命。

A型血友病的預防治療

現時治療血友病,主要是輸注凝血因子,除了在出血時輸注外,亦會作為預防治療,減輕患者在受傷時出血過多,同時亦預防自發性出血。不過,部分A型血友病患者在接受凝血因子治療時,身體的免疫系統會將這些輸注的濃縮凝血因子視作外來物質(即細菌、病毒等外來物)而產生抗體(抑制物),這些抑制物可致濃縮凝血因子的療效大幅降低,甚至無效。

陳志峰教授指,病況輕微的A型的患者約有1-2%會對所輸注的濃縮凝血因子產生抑制物,而嚴重患者產生抑制物則高達15-30%;這類病人需輸注旁路製劑(By passing Agent,BPA)繞過抑制物來達致凝血效果。

醫學界一直研究針對血友病患者出現抑制物的治療,現時新治療方式為雙特異性單株抗體(Bispecific Monoclonal Antibodies),可取代第8凝血因子的功能,聚集第9a凝血因子和第10凝血因子,激活第10凝血因子,繼而產生凝血酶凝血。一項刊登於《新英倫醫學雜誌》,對象為109 名(12歲或以上)帶有抑制物的A型血友病患者的研究發現,與一直只用旁路製劑作需求性治療的患者相比,轉用新藥作預防治療,每年需要治療的出血(treated bleeds)率減低87%,另一項臨床研究則顯示,12歲以下帶有抑制物的A 型血友病兒童轉用新療法作預防性治療後,87%「零出血」(zero treated bleeds),即未有需要治療的出血。3

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