FDA首批治療罕見血液病藥物

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貧血是一種常見症狀,但地中海貧血症則是由父母遺傳的疾病,患者需要長期輸入紅血球以延長生命,美國食品及藥物管理局最近批出新藥,可減低患者的輸血次數。

國食品及藥物管理局(FDA)已批准Reblozyl(luspatercept-aamt)用於治療需要定期輸注紅血球細胞(Red Blood Cell,RBC)的成人β地中海貧血症(Beta Thalassemia)患者的貧血(缺乏紅血球細胞)。

FDA腫瘤學辦公室主任Richard Pazdur醫生表示:當患者接受多次輸血時,身體存在含鐵過量的風險,有可能會影響許多器官。現時批准的新藥為患者提供了一種療法,有助於減少輸血次數。

地中海貧血症是遺傳性疾病,大致分為兩種 —— ⍺型地中海型貧血症與β型地中海貧血症,兩類型都有輕度及嚴重的不同症型,會出現長期慢性貧血,顯著影響患者的生活質素,可導致疲累、氣短、注意力下降、日常活動水平受限等症狀,慢性貧血患者通常需要依賴經常輸入紅血球細胞緩解症狀,嚴重患者更需倚賴輸血維持生命。

β地中海貧血(Beta Thalassemia)也稱為「庫利性貧血」(Cooley’s anemia),是由血紅蛋白的遺傳缺陷引起。身體的血紅蛋白產生減少或無效,導致健康紅血球細胞產生減少,從而導致嚴重的貧血(一種可能使人衰弱並導致患者更嚴重的併發症疾病)以及其他嚴重的健康問題。在患有β地中海貧血症的人中,血紅蛋白含量低會導致身體許多個部位缺氧和貧血,或會導致嚴重的併發症。對β地中海貧血症患者的治療方案主要以終身輸入紅血球以延長患者的生存期為主,但長年輸血可導致患者身體的鐵含量增加,出現嚴重併發症,例如器官損傷及發生異常血塊增加的風險。

Reblozyl獲批准使用基於336例需要RBC輸血的β地中海貧血症患者的臨床試驗結果,在接受試驗者當中有112例只接受安慰劑。結果發現,相較於接受安慰劑的患者,接受Reblozyl的患者中有21%的輸血量減少了至少33%。β地中海貧血症患者減少輸血量亦即意味著患者在服用Reblozyl的同時連續12周需要較少輸血。

Reblozyl為紅血球細胞成熟劑,是一種可溶性融合蛋白,由人類免疫球蛋白G1(IgG1)與活化素受體IIB(ActRIIB)的細胞融合而成,可促進晚期紅血球細胞的分化和成熟。此藥是唯一一種獲FDA批准的類胡蘿蔔素成熟劑,通過調節晚期紅血球細胞的成熟來幫助患者減輕RBC的輸血負擔。此藥得到FDA授予孤兒藥資格,亦得到快速批核用於治療β地中海貧血症。

用藥者常見的副作用是頭痛、骨痛、關節痛(關節痛)、疲倦、咳嗽、腹痛、腹瀉和頭暈。患者在使用Reblozyl時可能會出現高血壓。建議醫護人員在治療過程中監測患者的血壓,並在必要時開始抗高血壓治療。接受治療的患者應監測血栓形成(血凝塊)。FDA建議醫護人員須告訴育齡女性在使用Reblozyl治療期間應使用有效的避孕方法。孕婦或哺乳期的婦女不應服用,藥物可能對發育中的胎兒或新生嬰兒造成傷害。此藥有望在FDA批准後上市,每25mg的定價約為3440美元。3

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