新藥有望治療失智症

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美國食品及藥物管理局批准Aducanumab用於治療阿爾茨海默氏症(Alzheimer’s Disease)—— 香港一般稱為失智症。阿爾茨海默氏症是一種影響620萬美國人(全球成千上萬人口)的疾病。

藥Aducanumab的批准是通過加速審批(Accelerated Approval)途徑得到,加速審批藥物多使用於與現有治療方法相比具有意義的治療優勢,可治療嚴重或危及生命疾病的藥物。加速審批可以基於藥物對替代終點的影響,該終點可合理地預測對患者的臨床益處,並需要進行批准後試驗以驗證藥物提供預期的臨床益處。

FDA藥物評估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni醫生指,阿爾茨海默氏症是一種災難性的疾病,對被診斷為阿爾茨海默氏症的人以及他們的親人的生活產生深遠影響,目前可用的療法只能治療疾病的症狀。今次審批的治療方法是第一種針對和影響阿爾茨海默氏症潛在疾病過程的治療方法。正如我們從抗癌鬥爭中了解到加速審批途徑可以更快地為患者帶來治療,同時刺激更多的研究和創新。

異常蛋白影響腦神經

阿爾茨海默氏症是一種不可逆轉的漸進性腦部疾病,它會慢慢破壞記憶和思維能力,最終更會破壞患者執行簡單生活的能力。雖然阿爾茨海默氏症的具體原因尚不完全清楚,但它的特點是大腦中的變化 —— 包括澱粉樣斑塊(Amyloid Plaques)和神經原纖維( Neurofibrillary)纏結或產生異常的tau蛋白 —— 導致神經元連接喪失。這些變化會影響個人的記憶和思考能力。

Aducanumab代表了首個被批准用於阿爾茨海默氏症的治療方法。這是自2003年以來首個獲批用於阿爾茨海默氏症的新療法,也是首個針對該疾病基本病理的生理學療法。

研究人員在3,482名患者參與的三項獨立研究中評估了Aducanumab的療效。這些研究包括對阿爾茨海默氏症病患者進行雙盲、隨機、安慰劑對照的劑量範圍研究。在接受治療的患者中,澱粉樣蛋白斑塊隨著藥物劑量和作用時間顯著減少,而對照組中患者的澱粉樣蛋白斑塊則沒有減少。

這些結果支持Aducanumab加速批准是基於減少大腦中澱粉樣蛋白斑塊的替代終點 —— 阿爾茨海默氏症的一個標誌。β澱粉樣蛋白斑塊(Amylo Beta Plaque)是使用正電子斷層掃描(Positron Emission Tomography,PET)進行量化,以估計或預計會受到阿爾茨海默氏症廣泛影響的大腦區域,與預計不受此類病理學影響的大腦區域相比β澱粉樣蛋白斑塊的
水平。

藥物的副作用

處方Aducanumab的警告,包括病人會出現澱粉樣蛋白相關成像異常(Amyloid-Related Imaging Abnormalities,ARIA),最常見是大腦區域的暫時腫脹,通常會隨著時間而消退並且不會引起症狀,有些人可能會出現頭痛、意識模糊、頭暈、視力改變或惡心的症狀。 Aducanumab的另一個警告是過敏反應的風險,包括血管性水腫和蕁麻疹。

根據加速批准條款,該條款為患有該疾病的患者提供更早的治療機會,FDA 要求生產商進行一項新的隨機對照臨床試驗,以驗證該藥物的臨床益處。如果試驗未能驗證臨床獲益,FDA 可能會啟動程序撤回該藥物的批准使用。3

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