FDA批准多發性硬化症仿製藥

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美國食品及藥物管理局(FDA)批准首批用於緩解成人患者復發性多發性硬化症仿製Fingolimod(Gilenya)口服膠囊的申請,意味著此病將來治療成本的降低及更多病人可以受惠。

FDA藥物評估和研究中心主任Janet Woodcock博士說:「批准安全有效的非專利藥,使患者有更多的治療選擇,仍然是FDA的優先事項。獲得負擔得起的治療方法對於需要持續護理的患者至關重要。FDA長期致力於增加患者獲得低成本、高質量仿製藥的機會。」

多發性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)是中樞神經系統的一種慢性炎症性自身免疫性疾病,會破壞大腦細胞,影響與身體其他部位之間的交流。這種病是年輕人中樞神經系統殘疾的最常見原因之一,平均發病年齡是二十多歲,女性比男性早五年,且女性發病比例約為男性的兩倍。對於大多數患有多發性硬化症的人,身體功能會逐漸惡化和出現新症狀(稱為復發或發作),在發作初期是可以自行恢復(稱為緩解)。隨著時間流逝,恢復程度逐漸遞減,導致功能漸次下降和殘疾增加。

多發性硬化症是一種中樞神經系統的慢性疾病,病變位於腦部或脊髓。通常來說,多發性硬化症的臨床表徵依照所影響的病變部位及神經組織而定,例如影響肌肉協調能力、導致視力減弱、阻塞或延遲神經信號的發出和接收。病變位於大腦時,會出現類似中風症狀,像半身不遂或口齒不清;若大腦前額葉病變,則可能有類似憂鬱症狀發生;視神經受到影響時,則可能視力受影響;如果脊髓有病變,則使肢體行動痠麻無力。此疾病的症狀因人及病況而異,嚴重程度不盡相同,最嚴重者會癱瘓甚至死亡。目前為止,仍然未有根治多發性硬化症的方法,治療重點是緩解持續的症狀和加快復發後的康復,以改善患者的生活質素。

現時比較多使用的治療藥物有類固醇和兩種干擾素,前者用於控制急性的發作,後者可以減少復發頻率和延緩殘障程度。此外,新的治療方法尚在試驗中。由於每個患者的病程不同,治療方法亦有差異,患者應向主診醫生詳細諮詢。

Fingolimod是一種廣泛使用的口服治療方法,由鞘氨酸激酶(Sphingosine Kinase)代謝成活性代謝物Fingolimod Phosphate。Fingolimod Phosphate是一種鞘氨酸1-磷酸鹽(Sphingosine 1-Phosphate,S1P)受體調節劑,可以降低多發性硬化症患者疾病復發的頻率,延緩疾病惡化程度,亦可以保持淋巴結內特定的免疫細胞,防止作用於中神系統造成損害。

臨床試驗報告的最常見副作用包括頭痛、肝酵素升高、腹瀉、咳嗽、流行性感冒、鼻竇炎、背痛、腹痛及四肢疼痛。嚴重的風險包括心律減慢,尤其在首次給藥後出現,亦可能增加嚴重感染的風險。在治療期間和停藥後兩個月應監測患者的感染情況。據報道,使用Fingolimod治療的患者,或可出現罕見會導致死亡或嚴重殘疾的腦部感染,稱為進行性多灶性白質腦炎(Progressive Multifocal Leukoencephalopathy,PML)。PML病例通常發生在免疫系統較弱的患者中。Fingolimod亦可能會增加腦部血管腫脹和變窄的風險。其他嚴重風險包括呼吸系統問題、肝損傷、血壓升高和皮膚癌,亦可對發育中的胎兒造成傷害;醫護人員應告知育齡婦女藥物的潛在危險,並採取有效避孕措施。3

 

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