美國食品及藥物管理局（FDA）批准首個用於治療不能切除的大腸癌免疫療法，並且毋須與其他化療合併使用。
雖然免疫治療成為對抗癌症的明星，但適應使用的癌症仍有限制，新近FDA批准了Pembrolizumab用於不能切除或轉移性微衛星不穩定性高（MSI-H）或錯配修復不足（dMMR）大腸癌的患者作為一線治療。這是此類患者首個被批准作為一線治療的免疫療法，Pembrolizumab為靜脈注射劑型，患者毋須配合使用其他化學療法。
MSI-H和dMMR似乎很難明白，其實是兩個影響細胞內DNA正確修復的異常，大約5％的轉移性大腸癌患者為MSI-H或dMMR腫瘤。
MSI-H
微衛星體（Microsatellite，MS）是存於整個基因組中的簡單重複序列。微衛星體的不穩定（Microsatellite Instability，MSI）是因為細胞分裂過程中，在修復錯誤的DNA序列方面存在缺陷，導致微衛星體重複序列的特徵出現變化。如果大腸癌患者接受微衛星不穩定（MSI）測試時發現個體腫瘤有高度不穩定性（Microsatellite Instability-High，MSI-H），應考慮再做MSH2（MutS homolog 2）及MLH1（MutL homolog 1）基因測試。數據發現，臨床約有10-15％的大腸癌有高度微衛星不穩定性，其中5％是真正的遺傳性非瘜肉症大腸癌（Hereditary Nonpolyposis Colorectal Carcinoma，HNPCC）。
dMMR
核酸錯配修復（Mismatch Repair，MMR）酵素負責DNA錯配的修復，包括MLH1、MSH2、PMS2、MSH3/6，若是MMR酵素缺失（Deficient Mismatch Repair，dMMR）便會引起微衛星體（MSI）不穩定性升高（MSI-H），分別佔第二期與第三期大腸癌22％與12％。
轉移性腸癌預後差
FDA藥物評估與研究中心腫瘤病學發言人Richard Pazdur醫生指，轉移性大腸癌是一種嚴重且威脅生命的疾病，預後很差。目前可用的聯合療法是具有大量毒性的化學治療及生物製劑。
Pembrolizumab的作用是針對某些與癌症相關的細胞PD-1 / PD-L1，這些細胞會傳導抑制死亡的信號，癌細胞因而不會凋亡。Pembrolizumab通過阻截細胞發出抑制死亡的信號，幫助人體的免疫系統抵抗癌細胞，可為MSI-H或dMMR轉移性大腸癌患者帶來益處。FDA先前已批准Pembrolizumab治療其他類型的癌症。
FDA批准Pembrolizumab用於大腸癌是基於一項國際性多中心、開放標籤的隨機試驗結果，該試驗比較了307例MSI-H或dMMR轉移性大腸癌患者使用Pembrolizumab與化療治療。研究發現，病人的疾病無惡化存活期（Progression-free Survival，PFS）在統計學上有顯著改善，Pembrolizumab組別的中位為16.5個月，標準護理組的中位為8.2個月。
Pembrolizumab的常見副作用包括疲倦、肌肉骨骼疼痛、食欲下降、皮膚瘙癢、腹瀉、惡心、皮疹、發燒、咳嗽、呼吸困難、便秘、疼痛和腹痛。
Pembrolizumab亦有其他稱為免疫介導的嚴重副作用，包括健康器官的炎症，例如肺炎、結腸炎、肝炎、內分泌病變及腎炎。如出現嚴重或危及生命的輸注相關反應，患者應立即停止用藥。由於Pembrolizumab可能對發育中的胎兒造成傷害，所以建議母乳餵哺的婦女不要使用。3
