CAR-T免疫療法治血癌

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急性淋巴白血病(血癌)一直都是殺傷力大的癌症,自FDA於2017年8月底批准全球首個CAR-T基因療法治療急性淋巴白血病(ALL)病童後,血癌治療總算出現突破。

10月中旬,另一個免疫療法亦被批出。美國食品及藥物管理局(FDA)在今年8月時批出第一個基因修飾技術CAR-T療法用於治療25歲以下罹患復發性的B細胞急性淋巴白血病(ALL)患者,雖然是天價治療(約50萬美元),總算是嶄新的治療方向。10月中,FDA再次批出第二個CAR-T免疫療法藥物Yescarta,用於治療大B細胞非何傑金淋巴癌的成年患者。而這個為血癌患者量身訂製的一次性CAR-T療法,每位患者的療程約17天,治療費達37.3萬美元。

Yescarta是嵌合抗原受體T細胞(Chimeric Antigen Receptor T-cell Immunotherapy,CAR-T)免疫療法,是FDA批准的第二種基因治療方法,也是第一種用於部分非何傑金淋巴瘤(Non-Hodgkin Lymphoma,NHL)類型的基因治療。

FDA專員Scott Gottlieb博士指:「FDA在短短幾十年的時間內將基因治療從一個有希望的概念轉變為一種切實可行的方案,致力發展治療嚴重的致命疾病和大部分不可治愈的癌症,我們致力於支持和幫助加快這些產品的開發。」

瀰漫性大B細胞淋巴瘤(Diffuse Large B-cell Lymphoma,DLBCL)是成年人最常見的非何傑金淋巴瘤(NHL)類型。NHL是在免疫系統淋巴細胞的癌症,可以是快速生長(侵略性)或緩慢生長。美國每年診斷出約72,000例NHL病例,其中DLBCL約佔所有病例的三分一。

Yescarta批准用於復發性及使用另外兩種治療失敗的DLBCL成人患者,不適用於治療原發性中樞神經系統淋巴瘤患者。

CAR-T療法與常規的小分子或生物療法不同,它是由患者自身的細胞產生。治療時,患者血液中的T細胞被提出,經過改造後可表達出嵌合抗原受體(Chimeric Antigen Receptor),從而識別並攻擊表達特定抗原的腫瘤細胞及其他B細胞。Yescarta是利用患者自己的免疫系統產生的定制治療,以收集患者的T細胞進行遺傳修改,細胞被修改後再注入到患者體內。

Yescarta的安全性和有效性建基於百多名難治性或復發性大B細胞淋巴瘤的成人臨床試驗中,完成治療後的完全緩解率為51%。經過一次性治療後6個月,36%患者完全緩解(腫瘤完全消失)、82%部分緩解(腫瘤縮小或活性下降),存活率80%,療效令人振奮,也成功得到FDA批准上市。

此藥有潛在的嚴重副作用,可出現細胞激素釋放綜合症(Cytokine Release Syndrome,CRS)及神經毒性,故包裝上註有黑框警告,CRS和神經系統毒性都是可能致命或威脅生命的嚴重副作用。其他副作用包括發生高熱和流感樣症狀、嚴重感染,低血球細胞讀數和減弱免疫系統。Yescarta治療的副作用通常出現在頭1-2周之內,也有些副作用可能會在以後發生。3

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